Mittlerweile beteiligen sich mehr als zehn Länder und über zwanzig Standorte an der weltweiten Zulassungsstudie des Unternehmens zur Huntington-Krankheit, an der über 175 Patienten teilnehmen.
Die Patientenrekrutierung für die Phase-1/2-Studie zu SKY-0515 ist abgeschlossen, und das Präparat wurde nach den vorliegenden Daten aus zwölf Monaten bei den Patienten im Allgemeinen gut vertragen. SKY-0515 hat im Vergleich zum Ausgangswert eine Verringerung von mHTT um 69 % und von PMS1 um 26 % sowie Verbesserungen im cUHDRS-Wert gezeigt, anstatt dass es zu den für den natürlichen Krankheitsverlauf typischen Verschlechterungen gekommen wäre.
BOSTON, 15. Juli 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das neuartige kleinmolekulare Therapien zur Modulation von RNA-Zielstrukturen entwickelt, gibt bekannt, dass es weitere behördliche Genehmigungen für den Start seiner Phase-2/3-Schlüsselstudie FALCON-HD (004-ANZ und 004-WW) erhalten hat, und zwar in Form einer IND-Zulassung in den Vereinigten Staaten sowie CTA-Zulassungen in Kanada und im Vereinigten Königreich.
„Wir freuen uns sehr, nun mit der Patientenrekrutierung für unsere zulassungsrelevante Studie zur Huntington-Krankheit in den Vereinigten Staaten, im Vereinigten Königreich und in Kanada zu beginnen", sagte Sergey Paushkin, Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Skyhawk. „Die nach zwölfmonatiger Behandlung durchgeführten Bewertungen durch Ärzte und Patienten untermauern die überzeugenden und konsistenten Wirkungen von SKY-0515 auf entscheidende Biomarker und cUHDRS-Werte – und damit die vielversprechende Aussicht, dass SKY-0515 Huntington-Patienten eine Therapieform bieten könnte, die sie schon lange verdient haben, und zwar in Form einer praktischen täglichen Tablette."
SKY-0515 zeigte eine hervorragende Exposition im Zentralnervensystem und erwies sich über alle untersuchten Dosierungen hinweg als allgemein sicher und gut verträglich.
Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbbare und letztendlich tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, von der in den Vereinigten Staaten mehr als 40.000 Personen betroffen sind, die bereits Symptome zeigen; weltweit sind weitere Hunderttausende betroffen. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die nachweislich das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten.
SKY-0515 ist ein oral verabreichter, in der Erprobung befindlicher, kleinmolekularer RNA-Spleißmodifikator, der von Skyhawk unter Verwendung der firmeneigenen SKYSTAR®-Plattform entwickelt wurde. SKY-0515 wurde entwickelt, um sowohl mHTT- als auch PMS1-Proteine zu reduzieren, und hat gezeigt, dass es dies wirksam tut.
Die SKYSTAR-Plattform von Skyhawk hat bereits weitere neuartige Therapien hervorgebracht, die auf seltene neurologische Erkrankungen abzielen, für die es bislang keine zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung gibt. Das Unternehmen plant, bis Ende 2027 mehrere dieser Programme in die klinische Entwicklung zu überführen.
Informationen zur Phase-2/3-Schlüsselstudie „FALCON-HD" (004-ANZ und 004-WW) zu SKY-0515
Die FALCON-HD-Schlüsselstudie zu SKY-0515 (NCT06873334 und NCT07378644) ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Sicherheit von SKY-0515 untersucht.
An der FALCON-HD 004-ANZ-Studie nahmen 144 Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 an verschiedenen Standorten in Australien und Neuseeland teil; die Rekrutierung ist abgeschlossen.
Im Rahmen der Studie FALCON-HD 004-WW sollen weltweit an mehr als 40 Standorten bis zu 400 weitere Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 in die Studie aufgenommen werden; derzeit werden an einer Reihe dieser Standorte bereits Patienten aktiv behandelt.
Weitere Informationen zu FALCON-HD, einschließlich der teilnehmenden Standorte und der Teilnahmekriterien, finden Sie auf ClinicalTrials.gov und unter www.FALCON-HD.com.
Informationen zum klinischen Phase-1/2-Programm für SKY-0515
Die klinische Phase-1/2-Studie mit SKY-0515 ist eine „First-in-Human"-Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik sowie die Pharmakodynamik von SKY-0515 bei gesunden Probanden und Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (HD) im Frühstadium zu bewerten sowie Biomarker wie das mutierte HTT-Protein und PMS1-mRNA sowie Wirksamkeitsendpunkte wie den cUHDRS und dessen Teilkomponenten „Total Functional Capacity" (TFC), Total Motor Score (TMS), Symbol-Digit-Modalities-Test (SDMT) und Stroop-Wortlesetest (SWRT).
Die Phase-1/2-Studie besteht aus drei Teilen. In den Teilen A und B wurde SKY-0515 bei gesunden Probanden untersucht. Teil C ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Untersuchung von zwei Dosierungen von SKY-0515 bei Menschen mit Huntington-Krankheit im Frühstadium (HD-ISS-Stadium 1, Stadium 2 oder leichtes Stadium 3) über einen Zeitraum von 84 Tagen, gefolgt von einer zwölfmonatigen verblindeten Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer entweder eine niedrige oder eine hohe Dosis des Wirkstoffs erhalten.
Die Rekrutierung für die Phase-1/2-Studie ist abgeschlossen.
Informationen zu Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das seine firmeneigene SKYSTAR®-Plattform nutzt, um kleinmolekulare, RNA-modulierende Therapien für die weltweit schwersten Krankheiten zu erforschen und zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter www.skyhawktx.com.
Skyhawk-Kontakt
Maura McCarthy
Head of Corporate Development
maura@skyhawktx.com
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Die Schweizer Stimmberechtigten haben einer Verschärfung des Zivildienstgesetzes zugestimmt. Laut definitiven Ergebnissen votierten 52,5 Prozent für die Reform, rund 47,5 Prozent dagegen. Damit setzte sich der Kurs von Bundesrat und Parlament durch, den Zivildienst wieder klar als Ausnahme und nicht als gleichwertige Alternative zum obligatorischen Militärdienst zu definieren. Die Stimmbeteiligung lag mit rund 58 Prozent vergleichsweise hoch; 1'690'343 Personen legten ein Ja in die Urne, 1'531'878 stimmten Nein.
Das Ergebnis offenbart deutliche regionale Bruchlinien. Während viele deutschsprachige Kantone die Reform klar unterstützten – etwa Aargau mit 56,2 Prozent, St. Gallen mit 58,9 Prozent, Graubünden mit 59,3 Prozent und Luzern mit 56,9 Prozent Ja – fiel das Verdikt in der Romandie gespalten aus. Genf, Waadt, Neuenburg und Jura lehnten die Vorlage ab, mit Nein-Anteilen von bis zu gut 60 Prozent im Jura. Basel-Stadt stellte sich ebenfalls gegen die Verschärfung, und der Kanton Zürich kippte nach Auszählung der städtischen Stimmen knapp ins Nein-Lager. Demgegenüber sagten Wallis (57,1 Prozent), Freiburg (50,2 Prozent) und das Tessin (53,9 Prozent) Ja zur Reform.
Kern der Vorlage ist ein Paket von sechs Massnahmen, die den Wechsel aus der Armee in den Zivildienst deutlich unattraktiver machen sollen. Künftig müssen alle, die in den Zivildienst wechseln, mindestens 150 Diensttage leisten – unabhängig davon, wie viele Tage im Militär noch offen wären. Für Unteroffiziere und Offiziere gilt damit neu derselbe Umrechnungsfaktor von 1,5 Zivildiensttagen pro verbleibendem Militärdiensttag wie für einfache Soldaten. Wer alle Armee-Ausbildungstage bereits absolviert hat, kann künftig nicht mehr in den Zivildienst wechseln, um der Schiesspflicht zu entgehen.
Zusätzlich werden der zeitliche Rahmen und die Einsatzmöglichkeiten enger gezogen. Zivildienstleistende müssen ab dem Jahr nach ihrem ersten Einsatz jährlich Dienst leisten, bis alle vorgeschriebenen Tage erfüllt sind. Wer vor oder während der Rekrutenschule ein Gesuch stellt, muss den langen Anfangseinsatz von 180 Tagen bereits im Jahr nach der Zulassung absolvieren. Einsätze, die ein begonnenes Medizinstudium voraussetzen, werden gestrichen – offiziell, weil der Armee medizinisches Personal fehlt. Bürgerliche Parteien werteten das Ja als Bestätigung, dass der Zivildienst eine Ausnahme bleiben solle; die links-grüne Nein-Allianz verweist angesichts des knappen Resultats auf die breite gesellschaftliche Unterstützung für den Zivildienst und kündigt an, weitere Verschärfungen bekämpfen zu wollen.
